Genetická terapie

Genetická terapie je léčba dědičných,neurčitých, multifaktoriálních onemocnění, které se provádí zavedením dalších genů do buněk pacienta. Cílem terapie je odstranit vady genů nebo poskytnout buňce nové funkce. Je mnohem jednodušší zavést do buňky zdravý plně funkční gen, než opravit chyby v existujícím.

Genová terapie je omezena na studie na somatických tkáních. To je způsobeno tím, že každý zásah do pohlavních a embryonálních buněk, mohou poskytnout velmi neočekávané výsledky.

Aktuální technika je účinnápři léčbě monogenních i multifaktoriálních onemocnění (maligní nádory, určité typy závažných kardiovaskulárních, virových onemocnění).

Přibližně 80% všech projektů genové terapie se týkáHIV infekce a rakoviny. V současnosti probíhá výzkum takových dědičných onemocnění, jako je hemofilie B, Gaucherova choroba, cystická fibróza, hypercholesterolémie.

Léčba genetických onemocnění zahrnuje:

· Izolace a násobení jednotlivých buněčných typů pacienta;

Zavádění cizích genů;

· Výběr buněk, ve kterých byl cizí gen "zakořeněn";

· Implantace pacientů (např. Transfuzí krve).

Genetická terapie je založena na zavedení klonované DNA do tkáně pacienta. Nejúčinnějšími metodami jsou injekční a aerosolové vakcíny.

Genetická terapie funguje dvěma způsoby:

1. Léčba monogenních chorob. Patří sem poruchy mozku, které jsou spojeny s jakýmkoli poškozením buněk, které produkují neurotransmitery.

2. Léčba dědičných chorob. Hlavní přístupy používané v této oblasti jsou:

· Genetické zlepšení imunitních buněk;

· Zvýšení imunoreaktivity nádoru;

Blok exprese onkogenů;

Ochrana zdravých buněk před chemoterapií;

· Vkládání tumor supresorových genů;

· Tvorba protinádorových látek zdravými buňkami;

· Výroba protinádorových vakcín;

· Místní reprodukce normálních tkání pomocí antioxidantů.

Použití genové terapie má mnoho výhod av některých případech je jedinou šancí na normální život pro nemocné. Nicméně tato oblast vědy není plně pochopena. Mezinárodní zákaz testů genitálních a předimplantačních zárodečných buněk. To je děláno, aby se zabránilo nežádoucím genovým konstrukcím a mutacím.

Byla vyvinuta a obecně přijata řada podmínek, podle kterých jsou povoleny klinické zkoušky:

1. Gén přenesený do cílových buněk by měl být aktivní dlouho.

2. V cizím prostředí musí tento gen zůstat efektivní.

3. Přenos genu by neměl způsobovat negativní reakce v těle.

Existuje řada otázek, které stále zůstávají relevantní pro mnoho vědců po celém světě:

• Budou vědci, kteří pracují v oblasti genové terapie, vyvinout plnou genocorrekci, která nepředstavuje hrozbu pro potomstvo?

• Bude potřeba a užitečnost postupu genové terapie u konkrétního manželského páru převyšovat riziko této intervence pro budoucnost lidstva?

• Jsou takové postupy opodstatněné vzhledem k nadměrné populaci planety v budoucnu?

• Jak se budou tyto postupy týkat osoby s otázkami homeostázy biosféry a společnosti?

Závěrem lze poznamenat, že genetickéterapie v současné fázi nabízí lidem způsoby léčby nejzávažnějších onemocnění, které byly nedávno považovány za nevyléčitelné a smrtelné. Vývoj této vědy však současně představuje pro vědce nové problémy, které je třeba vyřešit dnes.

</ p>